მეცნიერებმა მედიცინის ერთ-ერთი ყველაზე ამბიციური მიზნისკენ - ადამიანის დაბერების პროცესის გარკვეული ასპექტების შებრუნებისკენ - მნიშვნელოვანი ნაბიჯი გადადგეს: ბოსტონში დაფუძნებულმა ბიოტექნოლოგიურმა კომპანია Life Biosciences-მა განაცხადა, რომ პირველმა მონაწილემ უკვე მიიღო ინიექციის დოზა კლინიკურ კვლევაში, რომელიც ადამიანებში ნაწილობრივი უჯრედული გადაპროგრამების პირველ მსგავს პრეცედენტად მიიჩნევა.
ექსპერიმენტული სამკურნალო საშუალება, რომელიც ER-100-ის სახელითაა ცნობილი, იმ პაციენტებზე იტესტება, რომლებიც გლაუკომითა და ასაკთან დაკავშირებული მხედველობის ნერვის დაზიანების სხვა ფორმებით იტანჯებიან. მკვლევრები იმედოვნებენ, რომ თერაპია დაბერებული უჯრედების გაახალგაზრდავებას და მათი დაკარგული ფუნქციის ნაწილობრივ აღდგენას შეძლებს, რაც პოტენციურად მხედველობის დაკარგვის პროცესის შემობრუნებას შეუწყობს ხელს.
ეს კვლევა პირველი შემთხვევაა, როდესაც უჯრედულ გადაპროგრამებაზე დაფუძნებულმა თერაპიამ - ტექნიკამ, რომელიც დიდი ხნის განმავლობაში მხოლოდ ლაბორატორიებსა და ცხოველთა მოდელებზე შეისწავლებოდა - ადამიანებზე ტესტირების ეტაპამდე მიაღწია. მიუხედავად იმისა, რომ ნებისმიერი დამტკიცებული დაბერების საწინააღმდეგო მკურნალობისკენ მიმავალი გზა ჯერ კიდევ გრძელია, მეცნიერები ამ კვლევას გადამწყვეტ ტესტად მიიჩნევენ იმის დასადგენად, შესაძლებელია თუ არა ადამიანებში ასაკთან დაკავშირებული უჯრედული დაქვეითების უსაფრთხოდ შებრუნება.
პირველი დოზა უშუალოდ გლაუკომის მქონე პაციენტის ცალ თვალში შეიყვანეს. მკვლევრები მონაწილეებს მომდევნო თვეების განმავლობაში დააკვირდებიან, რათა შეაფასონ როგორც მკურნალობის უსაფრთხოება, ისე მისი უნარი, გააუმჯობესოს მხედველობა ან შეანელოს დაავადების პროგრესირება. მოსალოდნელია, რომ საწყის კვლევაში 20-ზე ნაკლები პაციენტი მიიღებს მონაწილეობას. პაციენტების შერჩევა ბოსტონის, ნიუ-იორკის, ლოს-ანჯელესისა და ჩარლსტონის კლინიკებში მიმდინარეობს.
-
ინიექცია: პაციენტი იღებს გენური თერაპიის ერთ ინიექციას პირდაპირ თვალში.
-
აქტივაცია: სამი თერაპიული გენის ქიმიურ ჩამრთველად პაციენტი რამდენიმე კვირის განმავლობაში ანტიბიოტიკების კურსს გადის.
ცხოველებზე ჩატარებულ წინა კვლევებში სწორედ ამ მეთოდმა მისცა საშუალება ხანდაზმულ თაგვებსა და მაიმუნებს, აღედგინათ მხედველობის ნერვის კავშირები და წარმატებით დაებრუნებინათ დაკარგული მხედველობა.
კვლევა "დაბერების საინფორმაციო თეორიას" ეფუძნება - თეორია ვარაუდობს, რომ დაბერება ნაწილობრივ იმის გამო ხდება, რომ უჯრედები თანდათანობით კარგავენ წვდომას ოპტიმალური ფუნქციონირებისთვის საჭირო ბიოლოგიურ ინსტრუქციებზე.
ER-100 თვალის უჯრედებში მოდიფიცირებული გადამპროგრამებელი ფაქტორების შესაყვანად გენურ თერაპიას იყენებს. ეს ფაქტორები გენის ექსპრესიის (გამოვლენის) ახალგაზრდული მოდელების აღსადგენადაა შექმნილი ისე, რომ უჯრედული იდენტობა სრულად არ წაიშალოს.
მიმდინარე კვლევა დაადგენს, შეიძლება თუ არა ამ მიგნებების ადამიანებზე გადმოტანა.
მართალია სამედიცინო საზოგადოება ყურადღებით აკვირდება კვლევას. ეს მიდგომა უაღრესად საკამათოა. უჯრედული გადაპროგრამების მთავარი საფრთხე ტუმორიგენეზია (სიმსივნის წარმოქმნა). თუ გენები ზედმეტად დიდხანს რჩება აქტიური, უჯრედებმა შეიძლება მთლიანად დაკარგონ თავიანთი სპეციალიზებული იდენტობა და სიმსივნური უჯრედების მსგავსად უკონტროლო გაყოფა დაიწყონ.
ამ რისკის გამო, I ფაზის ეს კვლევა მკაცრად ფოკუსირებულია ადამიანებზე უსაფრთხოებისა და ოპტიმალური დოზირების შემოწმებაზე და არა ასაკის მასშტაბური შებრუნების მყისიერ დამტკიცებაზე. უსაფრთხოების დადასტურების შემთხვევაში, საბაზისო პლატფორმა საბოლოოდ შეიძლება სხვა ასაკთან დაკავშირებული მდგომარეობების (როგორიცაა ალცჰაიმერი, ართრიტი და გულის დაავადებები) სამკურნალოდაც მოერგოს.
