მედიცინის ექსპერტ თინათინ ტურძილაძის შეფასებით, დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიის (DMD) შემთხვევა სახელმწიფოს წინაშე ერთ-ერთ ყველაზე რთულ დილემას აყენებს - როგორ დაფინანსდეს ძვირადღირებული მედიკამენტები ისე, რომ გადაწყვეტილება ერთდროულად სამართლიანი, ეფექტიანი და ფინანსურად მდგრადი იყოს.
ექსპერტი ხაზგასმით აღნიშნავს, რომ სახელმწიფოს მიერ პრობლემა არ უნდა განიხილებოდეს ორ უკიდურესობაში: ან საერთოდ არ დაფინანსდეს ახალი თერაპიები, ან პირიქით - ყველა შესაძლო მედიკამენტის შეძენა მოხდეს სხვა ჯანდაცვითი პროგრამების ხარჯზე. მისი შეფასებით, ასეთი მიდგომა არც ეთიკურია და არც რაციონალური. საკუთარ პოზიციას თინათინ ტურძელაძე სოციალურ ქსელში აფიქსირებს.
„სახელმწიფომ DMD მედიკამენტებთან დაკავშირებით გადაწყვეტილების მიღება ორ არასასურველ უკიდურესობამდე არ უნდა დაიყვანოს“, - წერს თინათინ ტურძელაძე და სახელმწიფოს მხრიდან საკითხის მოგვარების 2 მოდელს განიხილავს.
"დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიის (DMD) სამკურნალო მედიკამენტებზე გადაწყვეტილების მიღების ალგორითმები ვცადე მოკლედ დამეწერა, მთლად მოკლედ არ გამომივიდა, მაგრამ როგორცაა... დავიწყოთ იმით, რა არ უნდა გააკეთოს სახელმწიფომ DMD მედიკამენტებთან დაკავშირებით, გადაწყვეტილების მიღება არ უნდა დაიყვანოს ორ არასასურველ უკიდურესობამდე, კერძოდ:
ა) საერთოდ არ დააფინანსოს DMD-ის ახალი, ძვირადღირებული მედიკამენტები; ან, პირიქით,
ბ) შეისყიდოს ყველა შესაძლო მედიკამენტი, ჯანდაცვის სხვა სახელმწიფო პროგრამების ბიუჯეტის მექანიკური შეზღუდვის ხარჯზე.
ორგანული თერაპიების შემთხვევაში უფრო სამართლიანი, ეთიკურად მისაღები და რაციონალური მიდგომებიც არსებობს, რომლებიც ჯანმრთელობის ტექნოლოგიების შეფასების (HTA) ლოგიკაში თავსდება.
ერთ-ერთი ასეთი მიდგომაა ე.წ. restricted reimbursement - შეზღუდული/მიზნობრივი ანაზღაურების მოდელი, რომლის დროსაც სახელმწიფო აფინანსებს მედიკამენტებს, არა ყველა პაციენტისთვის ერთდროულად, არამედ წინასწარ განსაზღვრული კლინიკური კრიტერიუმების საფუძველზე შერჩეული, კონკრეტული მიზნობრივი ჯგუფებისთვის. ასეთი კრიტერიუმები რეკომენდირებულია ეფუძნებოდეს კლინიკური კვლევების დადასტურებული სარგებლის მონაცემებს, მაგალითად: ასაკობრივ ზღვარი, დაავადების სტადია, გენეტიკური პროფილი, ფუნქციურ სტატუსი და სხვა კორელაციური პარამეტრები. ამგვარად, დაფინანსება ერთი მხრივ შეზღუდულია, მაგრამ მეორე მხრივ მიმართულია იმ პაციენტურ ჯგუფზე, სადაც მოსალოდნელი სარგებელი ყველაზე მეტად დასაბუთებულია.
ამავე დროს, მიზანშეწონილია დაიწყოს რეალური სამყაროს მონაცემების (real-world data) სისტემური შეგროვება. ასეთი მიდგომა ნიშნავს, რომ სახელმწიფო ახორციელებს მიზნობრივ და შეზღუდულ დაფინანსებას, რათა რესურსი შედარებით უფრო რაციონალურად დაიხარჯოს და გადაწყვეტილება მხოლოდ თეორიულ მოლოდინებზე არ იყოს დაფუძნებული. სწორედ ამგვარი ლოგიკაა გამოყენებული NICE-ის მიერ იმ შემთხვევებში, როდესაც საწყისი მტკიცებულება იმედისმომცემია, მაგრამ საბოლოო გადაწყვეტილებისთვის, ჯერ კიდევ არასაკმარისია.
შესყიდვა შესაძლებელია განხორციელდეს დაფინანსების შერეული მოდელით და მართული შესვლის შეთანხმების (Managed Entry Agreement, MEA) ფორმატში. MEA გულისხმობს სახელმწიფოსა და მწარმოებელს შორის ისეთ შეთანხმებას, სადაც წინასწარ განისაზღვრება: რა ფასად მოხდება მედიკამენტების შესყიდვა, რა პირობებით დაფინანსდება, რა მოხდება მოსალოდნელი კლინიკური შედეგის მიუღწევლობის შემთხვევაში, რა ზიანს აიღებს თავის-თავზე მწარმოებელი და როგორ შეიძლება შემცირდეს ბიუჯეტზე ფინანსური ზეწოლა. შესაბამისად, MEA წარმოადგენს იმგვარ მექანიზმს, რომელიც ამცირებს როგორც კლინიკური გამოსავლების (შედეგების), ისე ბიუჯეტზე გავლენის რისკებს.
ამ მოდელის აუცილებელი კომპონენტია პაციენტთა რეესტრი და მკურნალობის გამოსავლების სისტემური მონიტორინგი (outcome tracking). ეს მოდელი უნდა ითვალისწინებდეს მკურნალობის შედეგების რეგულარულ შეფასებას, მაგალითად:
- შეინარჩუნა თუ არა პაციენტმა სიარულის უნარი;
- გაუმჯობესდა თუ არა სუნთქვითი ფუნქცია;
- შემცირდა თუ არა ჰოსპიტალიზაციის საჭიროება;
- და საბოლოოდ, ამართლებს თუ არა პრეპარატი თავის მაღალ ღირებულებას მიღწეული შედეგების ფონზე.
ანუ ამ მოდელის ლოგიკა ასეთია: თავიდან შეზღუდული და მიზნობრივი წვდომა, შემდეგ, მონაცემების შეგროვება და მხოლოდ ამის შემდეგ, საბოლოო გადაწყვეტილება.
მეორე შესაძლო მიდგომა ალტერნატიულად, გადაწყვეტილების პროცესი შეიძლება დაეფუძნოს უფრო სტრუქტურირებულ მრავალსაფეხურიან შეფასებას:
- ყველა შესაბამისი მედიკამენტის კლინიკური სარგებლისა და რისკის დოსიეს მომზადება და მისი დამოუკიდებელი ექსპერტული შეფასება.
- DMD-ის მქონე პაციენტების მულტიდისციპლინარული კლინიკური შეფასება და მათი დაუკმაყოფილებელი საჭიროებების (unmet needs) იდენტიფიცირება, მათ შორის ახალი მედიკამენტების პოტენციური როლის გათვალისწინებით.
- ახალი მედიკამენტების ხარჯ-ეფექტურობის ანალიზის (CEA) ჩატარება იმ კომპარატორთან მიმართებაში, რომელსაც ამჟამად ითვალისწინებს იშვიათი დაავადებების სახელმწიფო პროგრამა, და მიღებული შედეგების საფუძველზე QALY-ის (Quality-Adjusted Life Year) ღირებულების განსაზღვრა.
- ბიუჯეტზე გავლენის ანალიზის (BIA) ჩატარება იმის დასადგენად, შეძლებს თუ არა სახელმწიფო სისტემა ამ ფინანსური ტვირთის ტარებას 3–5-წლიან ჰორიზონტზე.
- დაფინანსების შერეული დიზაინის შემუშავება, რომელიც შესაძლებელია მოიცავდეს სახელმწიფოს, მწარმოებელს და ქველმოქმედების/სოლიდარობის მექანიზმებს.
- მწარმოებლებთან მოლაპარაკებების წარმოება იქ, სადაც ეს რეალისტურად მიღწევადია, მათ შორის:
- ეფექტიანობასთან დაკავშირებული რისკების გაზიარების მოდელებზე;
- ფასდაკლებებზე ან ფასის კორექციის მექანიზმებზე;
- პაციენტების კლინიკურ კვლევებში ჩართვის შესაძლებლობაზე.
და ბოლოს, კიდევ ერთხელ დაზუსტებისთვის:
ზემოთ აღწერილი ვერსიები არ წარმოადგენს სრულყოფილ, ვალიდირებულ ან ფორმალურად მოდელებს, ეს ექსპრომტად მომზადებული ვერსიებია. მიზანი მხოლოდ იმის ჩვენებაა, რომ არსებობს ალტერნატიული, რეალისტური და რაციონალური გზები, რომელთა გამოყენებით სახელმწიფოს შეუძლია DMD-ის მქონე ბავშვებისთვის მედიკამენტებზე ხელმისაწვდომობის საკითხის უფრო სამართლიანად და დაბალანსებულად გადაწყვეტა.
საუბარი არ არის იმაზე, რომ გადაწყვეტილება მარტივია. საუბარია იმაზე, რომ ეს შესაძლებელია, და რომ ბავშვებს გადარჩენის შანსი უნდა მივცეთ!”, - წერია განცხადებაში.
დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიის მქონე ბავშვების მშობლები უკვე ერთ წელზე მეტია სახელმწიფოსგან მათი შვილებისთვის სიცოცხლის გამახანგრძლივებელი მედიკამენტების ქვეყანაში შემოტანასა და დაფინანსებას ითხოვენ. ამ პერიოდში გაიმართა არაერთი შეხვედრა ჯანდაცვის სამინისტროსთან, თუმცა კონკრეტული გადაწყვეტილება მიღებული არ ყოფილა.
21 აპრილს გამართულ პრესკონფერენციაზე ჯანდაცვის მინისტრმა მიხეილ სარჯველაძემ განაცხადა, რომ მედიკამენტების შემოტანის საკითხზე მთავარ ბარიერს მათი უსაფრთხოების გარშემო არსებული რისკები წარმოადგენს. მისივე თქმით, მოთხოვნილი თერაპიები მაღალი ღირებულებითაც გამოირჩევა. მინისტრს კონკრეტული პრეპარატები არ დაუსახელებია, თუმცა განმარტა, რომ ერთ ნაწილს European Medicines Agency (EMA) ავტორიზაცია არ აქვს, ხოლო მეორე ჯგუფი მხოლოდ Food and Drug Administration (FDA)-ის მიერ არის დამტკიცებული და არა EMA-ს მიერ. მისი შეფასებით, დიუშენის სინდრომის მქონე დაახლოებით 100 პაციენტისთვის საჭირო მედიკამენტების წლიური დაფინანსება დაახლოებით 100 მილიონ ლარს შეადგენს, რაც მნიშვნელოვან ფინანსურ ტვირთს წარმოადგენს სახელმწიფო ბიუჯეტისთვის.
