ტიპი 1 დიაბეტი (T1D) მილიონობით ადამიანისთვის ქრონიკულ, სიცოცხლისთვის საშიშ მდგომარეობად რჩება, რომელიც ყოველდღიურად მოითხოვს ინსულინის მართვას და გლუკოზის დონის მუდმივ მონიტორინგს. თუმცა, Vertex Pharmaceuticals-ის მიერ ჩატარებულმა ინოვაციურმა კვლევამ, შესაძლოა, ეს მოცემულობა რადიკალურად შეცვალოს.
Vertex-ის ღეროვანი უჯრედების თერაპია, სახელწოდებით ზიმიცელელი (Zimislecel, იგივე VX-880) პაციენტებს ინსულინზე დამოკიდებულებისგან ათავისუფლებს. ეს არის ალოგენური ღეროვანი უჯრედებიდან მიღებული თერაპია, რომელსაც შეუძლია ჩაანაცვლოს პანკრეასის ის დაზიანებული ბეტა-უჯრედები, რომლებსაც იმუნური სისტემა ტიპი 1 დიაბეტის დროს ანადგურებს. თერაპიის წყალობით, ორგანიზმს შეუძლია ბუნებრივად გამოიმუშაოს ინსულინი გლუკოზის დონის საპასუხოდ, პრეპარატის გამოყენების საჭიროებას აქრობს.
Vertex-ის კვლევაში მონაწილე პაციენტები, რომლებსაც VX-880-ის სრული დოზა ერთჯერადი ინფუზიის სახით ჩაუტარდათ, შთამბეჭდავ შედეგებს აჩვენებენ და უმეტესობას დამაკმაყოფილებელი რეაქცია აქვს.
თავად კომპანიას რაც შეეხება, ის Nasdaq-ის საფონდო ბირჟაზე წარმოდგენილი ფარმაკოლოგიური საწარმოა, რომელიც 108 მილიარდ დოლარადაა შეფასებული. თუკი VX-880 წარმატებულ პროექტად იქცევა და მარეგულირებლისგან დასტურს მიიღებს, მაშინ, სავარაუდოდ, კომპანიის შეფასება რამდენიმე მილიარდით გაიზრდება.
