უკვე მეორე კვირაა, დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიის მქონე ბავშვების მშობლები, მთავრობის კანცელარიის წინ უწყვეტ აქციებს მართავენ და ღამეს ათევენ. ისინი ჯანდაცვის მინისტრსა და საქართველოს მთავრობას სთხოვენ მედიკამენტებს, რომლებსაც, მათი თქმით, ბავშვებისთვის სიცოცხლის გახანგრძლივება და სიცოცხლის ხარისხის გაუმჯობესება შეუძლიათ.
ჯანდაცვის მინისტრმა პასუხად, მშობლებმა ამ ეტაპზე, უარი მიიღეს. ვრცელ ბრიფინგსა და საჯარო განცხადებაში აღნიშნავდა მინისტრი, რომ მედიკამენტები, რომლებსაც მშობლები ითხოვენ, ან ჯერ კიდევ კვლევებს გადის, ან საერთაშორისო მარეგულირებლების მიერ აღიარებული არ არის. დასვა კითხვები მათ უსაფრთხოებასა და ეფექტურობაზე. რამდენჯერმე ხაზი გაუსვა იმასაც, რომ რამდენიმე მედიკამენტს აქვს მხოლოდ FDA-ს დაჩქარებული ავტორიზაცია, რაც, მიხეილ სარჯველაძის თქმით, უსაფრთხოებისა და ეფექტურობის შესახებ საბოლოო პასუხს არ იძლევა.
სამედიცინო სფეროში ტერმინი FDA-ს დაჩქარებული ავტორიზაცია, ანუ Accelerated Approval ხშირად ხდება საზოგადოებისთვის არასწორი ინტერპრეტაციის საგანი. ბევრს ის შეცდომით „ექსპერიმენტულ“ ეტაპად მიაჩნია. თუმცა, რეალურად, პროცესი უფრო კომპლექსური და მკაცრად რეგულირებულია.
აშშ-ის სურსათისა და წამლის ადმინისტრაციამ (FDA) ეს მექანიზმი 2016 წელს სპეციალურად იმ დაავადებებისთვის გამოიყენა, რომლებიც სიცოცხლისთვის საშიშია და მკურნალობის ალტერნატიული გზები პრაქტიკულად არ გააჩნია. ორგანიზაცია გასცემს დაჩქარებულ ავტორიზაციას, თუმცა ეს იმას არ ნიშნავს, რომ კვლევები ავტომატურად უნდა შეწყდეს. დაჩქარებული ავტორიზაციით მტკიცდება, რომ პრეპარატის ეფექტი და უსაფრთხოება წარდგენილი კვლევებით დადასტურებულია და გრძელდება დამატებითი კვლევების ჩატარებაც.
დიუშენის დისტროფიის მსგავსი დაავადებები წლების განმავლობაში პროგრესირებს. კლინიკურ კვლევებში საბოლოო შედეგების ლოდინი პაციენტებს წამალზე წვდომას მრავალი წლით დაუგვიანებდა. დაჩქარებული ავტორიზაცია იძლევა მედიკამენტებზე ადრეული წვდომის შესაძლებლობას იმ მტკიცებულებებზე დაყრდნობით, რომ ისინი გავლენას ახდენენ ბიოლოგიურ მარკერზე, რომელიც დაკავშირებულია დაავადებასთან.
ერთ-ერთი თერაპია, რომელსაც მშობლები თავიანთი შვილებისთვის ითხოვენ, ე.წ. ეგზონის გამოტოვება, ანუ Exon Skipping-ია. ამ თერაპიისთვის სამი პრეპარატია განსაზღვრული. ერთიერთი, Exondys 51 (ეტეპლირსენი) FDA-ის მიერ დაჩქარებული ავტორიზაციის პროცესის ახსნისთვის კარგი მაგალითია. Exondys 51-ის ავტორიზაცია ეფუძნება ბიოლოგიური მარკერების ცვლილებას. დიუშენის დისტროფიის დროს, ორგანიზმი ვერ გამოიმუშავებს ცილა დისტროფინს, რაც კუნთების კვდომას იწვევს. რადგან დისტროფინის ნაკლებობა დაავადების მთავარი მიზეზია, მისი დონის მატება პირდაპირ კავშირშია დაავადების მიმდინარეობის პოტენციურ შენელებასთან. კლინიკურმა კვლევებმა, მათ შორის Study 201 და Study 202 დაადასტურა, რომ Exondys 51 (ეტეპლირსენი) ზრდის დისტროფინის წარმოებას კუნთოვან ქსოვილში. შესაბამისად, FDA-ს დაჩქარებული ავტორიზაცია უარგუმენტო, ან კვლევების გარეშე მიღებული არ ყოფილა.
რას ნიშნავს FDA-ის დაჩქარებული ავტორიზაცია?
დაჩქარებული ავტორიზაცია არ ნიშნავს, რომ პრეპარატის უსაფრთხოება დადასტურებული არ არის. FDA-ის მიერ გამოქვეყნებული მონაცემების მიხედვით, ავტორიზაციის მომენტისთვის, სააგენტოს უკვე სრულყოფილად ჰქონდა შესწავლილი კლინიკური განვითარების პროგრამის ყველა მონაცემი. დასკვნაში აღნიშნულია, რომ პრეპარატს გააჩნია მისაღები უსაფრთხოების პროფილი, რომელიც მოიცავდა მრავალჯერად კვლევას და გრძელვადიან დაკვირვებას.
დაჩქარებული ავტორიზაცია არის მეცნიერული კომპრომისი დროსა და მტკიცებულებებს შორის, სადაც პრიორიტეტი პაციენტისთვის კრიტიკულად მნიშვნელოვანი დროის მოგებაა, იმ პირობით, რომ პრეპარატის უსაფრთხოება და ბიოლოგიური ეფექტი უკვე დადასტურებულია.
ისეთი დაავადების მქონე პაციენტისთვის, როგორიც სიუშენის კუნთოვანი დისტროფიაა, იდეალური მედიკამენტის ლოდინი პრაქტიკულად შეუძლებელია. ეს ყველაფერი დროში შეიძლება იმდენად გაიწელოს, რომ პაციენტმა მისი მიღება ვეღარ შეძლოს. სწორედ ამიტომ გამოიყენება FDA-ს დაჩქარებული ავტორიზაციის წესი, რათა ყველა პაციენტს ჰქონდეს უკეთესი მკურნალობის მიღების შანსი.
ბოლო მონაცემებით, FDA-ს მიერ გაცემული დაჩქარებული დასტურის შედეგად, მხოლოდ ამერიკის შეერთებულ შტატებში, მკურნალობა ასობით პაციენტმა მიიღო. ეგზონის გამოტოვების თერაპიისთვის საჭირო მედიკამენტებისთვის ჯერჯერობით ავტორიზაცია არ მიუნიჭებია ევროპის მედიცინის სააგენტოს, ანუ EMA-ს, თუმცა ეს იმას არ ნიშნავს, რომ ევროპაში მცხოვრებ პაციენტებს ამ მკურნალობაზე წვდომა არ აქვთ. ევროპული კანონმდებლობა საშუალებას აძლევს პაციენტს, მიიღოს მკურნალობა EMA-ს რეგისტრაციის გარეშეც კი, ინდივიდუალურად, სახელობითი მიმართვების საფუძველზე.
